Le traitement botanique de Legacy Healthcare reçoit la désignation Breakthrough Therapy de la FDA

Legacy Healthcare, a obtenu de la FDA américaine la désignation Breakthrough Therapy pour Cinainu, un médicament botanique topique contre la pelade modérée à sévère chez les patients dès l’âge de deux ans.

Legacy Healthcare, qui développe des médicaments botaniques sur ordonnance et dispose de bureaux au Biopôle à Lausanne, en France, aux États-Unis et au Japon, a annoncé le 13 octobre 2026 que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a accordé la désignation Breakthrough Therapy à Cinainu (LH-8). Cette solution topique expérimentale vise la pelade (alopecia areata) modérée à sévère, une forme auto-immune de perte de cheveux, chez les adultes, les adolescents et les enfants dès l’âge de deux ans. La désignation vise à accélérer le développement et l’examen des thérapies qui présentent des preuves préliminaires d’amélioration substantielle par rapport aux traitements existants. Elle ne signifie pas que le médicament est approuvé. Selon l’entreprise, Cinainu est le premier médicament botanique multiplantes réglementé par la FDA à l’obtenir.

Les résultats de l’essai RAAINBOW

La désignation s’appuie sur RAAINBOW, un essai international de phase 2/3 en double aveugle contrôlé par placebo, mené auprès de 107 patients de 2 à 17 ans, randomisés 2:1 entre Cinainu et placebo. Le traitement a duré 24 semaines, suivies de 24 semaines sans traitement, et les résultats ont été publiés dans le British Journal of Dermatology. À la semaine 24, 26,2% des patients traités par Cinainu avaient atteint une amélioration d’au moins 40% de leur score SALT, qui mesure la perte de cheveux du cuir chevelu, contre 5,0% sous placebo. L’écart entre les groupes était plus marqué à la semaine 48, après l’arrêt du traitement. Aucun événement indésirable grave n’a été lié à Cinainu.

Cinainu associe quatre extraits botaniques aux effets anti-inflammatoires, antiapoptotiques et antioxydants supposés. L’entreprise y voit une possible option de première intention contre la pelade modérée à sévère et, sous réserve d’études complémentaires, un traitement d’entretien après les inhibiteurs de JAK oraux, seuls traitements approuvés de la maladie aujourd’hui.

Vers une phase 3 mondiale

Legacy Healthcare prépare un programme pivot de phase 3. RAAINBOW-2 est prévu comme un vaste essai multirégional en double aveugle contrôlé par placebo, portant sur au moins 500 patients, destiné à soutenir une future demande d’autorisation de mise sur le marché (NDA). Il a reçu l’autorisation IND de la FDA, et la PMDA japonaise a accepté la conduite de l’essai mondial, qui inclut des patients japonais adultes et pédiatriques dès l’âge de deux ans. Saad Harti, CEO de Legacy Healthcare, qualifie la décision de la FDA de « jalon majeur pour Cinainu ».