Vanarix obtient la désignation Orphan Drug de la FDA pour ses Cartibeads

Vanarix, une start-up du Biopôle spécialisée dans la régénération du cartilage, a reçu la désignation Orphan Drug (ODD) de la Food and Drug Administration (FDA) américaine pour ses mini-implants de cartilage issus de la bio-ingénierie, les Cartibeads.

Fondée en 2018, Vanarix réalise des avancées significatives dans le domaine de la médecine régénérative grâce à sa technologie innovante Cartibeads. Ces mini-implants de cartilage issus de la bio-ingénierie utilisent des cellules de cartilage de donneurs pour réparer les lésions du cartilage articulaire, répondant ainsi à un besoin médical critique non satisfait. Les Cartibeads sont disponibles sous deux formes : autologue, dérivée des propres cellules du patient, et allogénique, utilisant des cellules du donneur. Ces dernières éliminent les problèmes de compatibilité entre le donneur et le receveur tout en minimisant les risques de rejet.

Les implants produisent un cartilage hyalin de haute qualité, ce qui constitue une nette amélioration par rapport aux solutions existantes qui produisent généralement du fibrocartilage. Bien que l’accent soit actuellement mis sur le traitement du genou, Vanarix envisage des applications plus larges pour d’autres articulations, offrant ainsi de l’espoir à des millions de personnes souffrant de lésions du cartilage et d’arthrose dans le monde entier.

Des résultats cliniques prometteurs et des projets d’avenir

Le statut Orphan Drug accordé par la FDA aux Cartibeads pour le traitement de l’ostéochondrite disséquante représente un grand pas en avant pour Vanarix. Cette désignation offre plusieurs avantages, notamment des crédits d’impôt pour les dépenses liées aux essais cliniques, l’exclusivité du marché après approbation, l’exonération des frais de dossier et l’accès à des subsides. Ces incitations réduisent la charge financière et réglementaire, accélérant ainsi le développement de traitements pour les maladies rares.

Vanarix a déjà démontré le potentiel de ses Cartibeads allogéniques lors d’essais cliniques de phase I/IIa, les patients reprenant une activité intensive dans le mois suivant le traitement. L’entreprise vise maintenant à augmenter la production pour traiter 200 patients au cours des essais de phase 2 et de phase 3, avec l’objectif d’achever le projet d’ici 2026/2027.